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TUhjnbcbe - 2021/3/19 15:05:00

沸沸扬扬的“基因编辑”婴儿事件,今天又有了全新进展,贺建奎道歉了,或者用贺建奎本人的原话来说,他为基因修改实验消息外泄而感到抱歉。同时还透露,除了娜娜和露露,目前还有一对参与实验的志愿者夫妇可能怀孕了。

这件事发酵到现在,舆论吵翻了天。除了道德和伦理,关于“抗艾”可行性这件事本身,有网友提到:

患病爸爸和正常妈妈生出来的一定是不患hiv的,即使两方都有hiv,也有手段能99%阻断hiv,而且hiv现在虽然不能痊愈但是可以治,就是相当于慢性病,死不了人。...剪掉了一个和hiv有关的基因,而这个基因在免疫中起很大作用,也和宫颈癌有关,宫颈癌发病率将远远大于hiv...他剪掉了,让你患其它病概率大大增高!而且,你抗不抗hiv你也不知道,你总不能注射hiv病毒试一试吧!(来自网友“NickyWang”)

就在这个微妙的时间节点,一则新闻又开始在朋友圈刷屏——11月26日,一款精准抗癌药物Larotrctinib(商品名Vitrakvi)获得了美国FDA正式批准。

这款新药可用于治疗包括肺癌、甲状腺癌、胃肠癌、结肠癌、乳腺癌、胰腺癌等17类癌症,有效率超过80%!对于癌症研究领域来说,这是一项全新的突破!!!

真假?能同时治疗多种癌症?

针对这次Vitrakvi获FDA批准上市的消息,不少业内人士表示,这是目前已知第一个正式获批上市的口服TRK抑制药物,可不区分癌种治疗携带NTRK基因融合的癌症患者。

什么意思?

这就需要提到,通常我们提到的癌症,都是以人体患癌组织为区分,例如胃癌、肝癌、肺癌、乳腺癌等。出于精准研究、提升效率等目的,很多针对癌症药物的研究也多半以此为分类。

但随着人类基因研究的深入,我们已经能发现很多与癌症相关的基因。

我们今天提到的NTRK就是一种致癌基因,而TRK蛋白则由NTRK基因编码。(NTRK1、NTRK2和NTRK3分别编码TRKA、TRKB和TRKC蛋白。)

此次Larotrctinib(Vitrakvi)针对的就是各种癌症类型的NTRK基因融合患者。

▲Larotrctinib结构式

多少人能因此得救?

此次larotrctinib由德国拜耳(Bayr)公司和LoxoOncology公司合作开发。早在年,这款药物就已经在世界上最大、最具影响力的肿瘤专业学术组织美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上亮相。

年3月份,两家公司完成FDA申请。

在这项药物获批之前,一共有位年龄为4个月至76岁NTRK融合患者参与过Larotrctinib的三项临床实验(1期,1/2期,2期),覆盖了黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等17种癌症类型,总体缓解率保持在81%,其中有17%患者肿瘤完全消失!

淋巴癌患者,A为Larotrctinib治疗初期:多灶性淋巴结病,大量腹水、腹膜增厚(箭头)和弥漫性网膜浸润;B为Larotrctinib治疗6周后:PET-CT扫描显示,淋巴结病,腹膜增厚等病症消退。

未分化肉瘤患者,治疗前、治疗3周期第1天、治疗13周期第1天

乳腺癌患者:治疗前、治疗后。

和很多药物一样,larotrctinib可能会产生耐药性,也会有疲劳、恶心、头晕、呕吐、便秘和腹泻等不良反应。但值得高兴的是,在larotrctinib的三项临床试验中,只有极少数患者产生不良反应,并且没有人患者因不良反应而停药。

对于NTRK融合癌症患者来说,这无疑将是拯救自己挽回人生的最大希望。

尤其是近年来,患癌发病率越来越高,人群也逐渐趋于年轻化,根据国家癌症中心发布的年全国最新癌症报告,在我国,平均每天超过1万人被确诊为癌症,每分钟有7个人被确诊为癌症。

但——

很残酷的是,虽然NTRK基因会在各种癌症中分布广,但按照现有的医学研究发现,在常见癌症类型患者中,仅有1%~3%的癌症患者为NTRK融合患者,也就是说,作为癌症研究领域的一项重大突破,Larotrctinib能挽救的患者非常有限。

比癌症更可怕的是...

但更令很多人感到绝望的是,Larotrctinib的费用太贵了!!!

Larotrctinib获批后,拜耳表示,Larotrctinib将以液体和胶囊的形式出售。

图片来自unsplash.

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