美国PPMD资助10万美元帮助美国密苏里大学医学院的华裔基因治疗专家段东升开展微型抗肌萎缩蛋白基因移植保护DMD患者心脏功能研究。
关于为什么要资助专家开展这项研究，美国PPMD的高级副总裁解释说：“目前有三项微型抗肌萎缩蛋白基因移植治疗DMD的项目正在开展临床实验，这些临床实验都是通过腺相关病*作为载体将外源缩编的微型抗肌萎缩蛋白基因送到患者的肌肉细胞，使之产生有部分功能的抗肌萎缩蛋白基因。由于不能将全长的抗肌萎缩蛋白基因移植入患者的肌肉细胞，所以最终在患者体内产生的抗肌萎缩蛋白受到所选择的抗肌萎缩蛋白基因的区域的影响，可能对患者的心脏治疗没有作用，所以我们希望研究者在缩编抗肌萎缩蛋白基因的时候选择对心脏功能有帮助的基因序列。”
在研究中研究者将重点