导读
年3月，JAMA刊登了“SponsorshipandFundingforGeneTherapyTrialsintheUnitedStates”的分析文章，文章统计了美国对基因治疗领域研究和临床试验所提供的基金和资助。为给基因治疗从业者提供更多全球视角，和元上海特总结该文主要内容，以飨读者。
分享产业新闻，服务基因治疗
自年以来，美国食品和药物管理局(FDA)陆续批准了4种基因疗法上市：针对癌症的Kymriah和Yescarta，针对遗传性视网膜疾病的Luxturna，以及针对脊髓性肌肉萎缩的Zolgensma。尽管这些基因疗法在临床治疗上具有变革性，但其单次治疗的标价分别为美元、美元、美元和万美元。高昂的开发成本和激励创新的需要是此类高昂价格的常见理由。
然而，容易被忽略的是，公共资金在每个基因治疗产品的发明和临床试验中都扮演了重要的角色。未来，随着越来越多的基因疗法出现，关于美国国家卫生研究院(NIH)、学术界和工业界在药物开发中的相关作用的探讨将会继续。为了给这个讨论提供数据，本文量化了美国基因治疗试验的赞助和资金来源。
本文的数据截至年8月29日，作者根据FDA对基因治疗的定义，在ClinicalTrials.gov搜索了如下术语相关的数据：治疗学和遗传学治疗试验:genetherapy(ies),genetictherapy(ies),genetransfer(s),genetictransfer(s),viralvector(s),transduce(d),geneticengineering。
作者收集了临床试验的治疗手段、分期情况、治疗情况、参与者、赞助者和资助者。赞助商取最主要位置的唯一值、资助者定义为作为赞助者或合作者的任何实体，包括任何提供资金或支持的实体。为了