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TUhjnbcbe - 2023/11/4 20:26:00
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随着社会的进步,各种治疗手段及方案的不断改进,儿童白血病的治疗效果得到了突飞猛进的提高,大部分儿童白血病都能得到治愈。早期发现、早期诊断、早期及合理的治疗是治愈率提高的保障。

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儿童白血病的发病率

急性白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤,发病率占2.76/10万,死亡率在儿童及35岁以下居第l位。总体来说,儿童白血病恶性程度高,病情发展迅速。

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儿童白血病的定义

我们先来了解一下什么是白血病。白血病一般指原始/早期幼稚血细胞急剧增生的恶性克隆病,表现为大量白血病细胞无限制增生,为多器官和组织浸润,以及发热、贫血、出血。

简单来说,原始细胞在骨髓里发育成熟后就要释放到外周血里工作,但是如果原始细胞在骨髓里没有发育成该发育的血细胞,而停留在原始幼稚阶段无序增殖。那就导致外周血里成熟能工作的血细胞减少了,骨髓里幼稚血细胞(即白血病细胞)就多了。外周血里红细胞减少导致了贫血;血小板和凝血功能相关,血小板减少就导致出血;成熟白细胞是保持机体抗感染的免疫大*,主要负责消灭外来侵犯人体的微生物,有效白细胞减少就导致反复发热及感染。骨髓里大量幼稚细胞堆积后会导致各个脏器的浸润和肿大,比如肝脾肿大、淋巴结肿大、骨骼疼痛以及皮肤包块等等。

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儿童白血病的分类

白血病有很多种,我们根据异常细胞的成熟度、病情进展快慢,将其分为急性和慢性两大类。

急性白血病的异常细胞大多为不成熟细胞,生长迅速,病情进展仅需数月,急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病,急性白血病占95%,还有5%为慢性白血病。慢性白血病的异常细胞大多为较成熟细胞,生长缓慢,病情进展长达数年,主要有慢性淋巴细胞白血病和慢性髓系白血病及少见类型白血病。

在急性白血病中70%是以急性淋巴细胞白血病为主,根据细胞免疫标记分为B细胞(大部分)和T细胞。30%为急性髓细胞白血病(又称急性非淋巴细胞白血病),根据细胞形态分为M0-M7,除了急性早幼粒细胞白血病(M3)是比较特殊类型,有不同的治疗方案,其他各种类型的急性髓细胞白血病的治疗策略及方案是类似的。

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白血病怎么治疗?

一说到白血病的治疗,大家第一反应大概就是骨髓移植了吧,但是,电视剧里的“情节”并不一定适用所有人,尤其是对治疗儿童白血病而言。以化疗为主,同时进行的支持治疗为辅。

(1)化疗

对于化疗来说,适合孩子的治疗方案主要取决于白血病的类型。我国儿童白血病多为急性白血病,急性淋巴细胞白血病治疗程序依次为:诱导缓解、巩固治疗、间期治疗、再诱导强化和维持治疗,整个疗程约需要2.5年。对于急性髓系白血病来说,高强度、短疗程的化疗则更为有效,总疗程时间较短,约需要6~8个月。

(2)支持治疗

支持治疗的目的就是协助化疗手段,从内部增强患者的体质。支持治疗的主要内容是:

a.加强营养:进食优质蛋白,不能进食或进食极少的患儿可用静脉营养支持。

b.防治感染:坚持使用漱口水漱口、高锰酸钾坐浴等方式,加强口腔、皮肤、肛周的清洁;做好保护隔离,减少交叉感染;化疗阶段出现细菌、真菌、病*感染时,积极给予相应的药物治疗。

c.成分输血:明显贫血的患儿可输注红细胞,血小板减少的患儿输注血小板止血或预防出血等。

d.其他:初治白血病化疗初期积极预防因白血病细胞大量破坏而导致的高尿酸血症;有发热、出血的患儿应充分卧床休息。

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白血病患儿能耐受化疗吗?

儿童白血病大多数情况下都需要进行化疗。有家长担心儿童体弱无法耐受化疗。其实恰好相反,儿童由于细胞修复能力好,新陈代谢快,不仅对化疗敏感,而且耐受化疗的能力更胜于成人。同样是得了白血病,儿童患者接受化疗,效果也会比成人更好。

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什么是难治性白血病?

大部分的儿童白血病治疗效果都是比较乐观的,总体急性淋巴细胞白血病的治愈率能够达到70-90%,急性髓细胞白血病治愈率50-70%,急性早幼粒细胞白血病治愈率可以达到90%以上。但也有部分白血病疗效不佳,成为难治性白血病。一般难治性白血病包含以下情况:经过标准方案治疗2个疗程无效的初治病例;缓解后(CompleteRemission,CR)后经过巩固强化治疗,12个月内复发者;在12个月后复发但经过常规化疗无效者;2次或多次复发者;持续髓外白血病。

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难治性白血病怎么办?

(1)造血干细胞移植(俗称骨髓移植)

骨髓移植能替换骨髓中那些被杀死的细胞。不过,这种治疗手段并非适用于所有患者哦。一般来说,是建议对于早期化疗环节失败、骨髓复发,或者有特定基因突变的患儿才进行造血干细胞移植。

(2)CAR-T疗法

CART疗法是目前世界比较前沿的治疗白血病的方式,它是一种免疫疗法。CAR-T细胞疗法目前主要针对白血病与恶性淋巴瘤。简单来讲,治疗方式是,从患者身体里抽血提取自身白细胞,对那些白细胞进行遗传改造以使它们攻击癌细胞,然后再输回体内。“CAR”,全称ChimericAntigenReceptor,中文名嵌合抗原受体,能精准识别癌细胞的位置。

国内外上市的多款CAR-T产品均有相应的适应症,并非所有癌症都能治疗。年7月,美国FDA批准了第一款免疫细胞治疗—靶向CD19的CAR-T(CTL,Kymriah)正式上市,用于治疗儿童和青少年的急性淋巴细胞性白血病,该产品成为难治性疾病的新拐点,揭开了免疫细胞治疗的序幕。年6月22日,我国药品监督管理局批准自体CAR-T细胞疗法产品——阿基仑赛注射液上市,获批的适应症为成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤,这也是我国首个获批上市的CAR-T细胞疗法。医院血液科自年起承接了部分从外地远道而来的复发难治白血病,采用CAR-T桥接造血干细胞移植,挽救了很多患者的生命,重新赋予给予这些孩子和家庭生存的希望。

因此,儿童白血病不是绝症,当孩子确诊白血病后,医院救治,积极寻求正规治疗,家长不应对化疗太过担心甚至抗拒,否则可能会耽误孩子的治疗。通过对白血病儿童规范的综合治疗和精心护理,多数都是能治愈的。

作者简介

*

医院血液肿瘤科,副主任医师,硕士

长期从事儿童良恶性血液病临床研究,擅长儿童白血病、淋巴瘤及血小板减少、贫血等疾病诊断与治疗、治疗相关并发症的早期诊断及干预以及难治复发白血病诊治与研究(包括化疗,免疫治疗,造血干细胞移植),参加白血病协作组多中心合作课题研究,参与卫计委、申康、市科委课题。中华医学会儿科学分会血液学组青年委员。上海市优秀志愿者和上海市住院医师规范化培训优秀带教老师。

门诊时间:北京西路院区,周一下午专家门诊,周二上午高级专家门诊

邵静波

医院血液肿瘤科,主任医师,博士,硕士生导师

第十八届中华医学会儿科分会肿瘤学组委员,中国抗癌协会第八届小儿肿瘤专业委员会委员,中国妇幼保健协会儿童疾病和保健分会儿童血液疾病与保健学组委员,医院学会儿童肿瘤专业委员会青年委员,上海市医学会儿科分会血液学组副组长。擅长儿童各种血液病的诊断与治疗,如儿童各种原因导致贫血、血小板减少性紫癜、再生障碍性贫血。擅长儿童急性白血病、淋巴瘤及儿童实体肿瘤的诊断与治疗,包括化疗,免疫治疗,自体/异体造血干细胞移植,靶向治疗,CART细胞治疗,以及化疗后各种并发症的早期诊断、治疗及干预。

医院血液科*/副主任医师邵静波/主任医师

编辑

龚紫兰

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原标题:《儿童白血病知多少》

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