8月30日，美国食品和药物管理局（FDA）发表声明，瑞士医药巨头诺华公司研发的新型抗癌药物CAR-T疗法已获得批准，可以上市销售，这是目前全球首个获批的通过重建癌症患者免疫系统来抗击癌症的治疗方法。CAR-T主要针对急性淋巴性白血病（血液癌），治疗的售价47.5万美元。
Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病是一种难以治疗和容易复发的白血病类型，过去儿童和青少年患者５年无复发存活率仅为10%至30%。
年刚过完5岁生日的艾米丽（EmilyWhitehead），不幸被诊断出急性淋巴细胞白血病，在进行首轮化疗时受到感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。等待期间，病情再度复发，这时医生们已经无计可施。
年艾米丽参与了一项史无前例的试验性疗法，接受CarlJune博士的CART19细胞回输。她的体内发生了超强的免疫反应，大量免疫细胞“特种兵”正在剿杀她体内的癌细胞。连续几天发高烧，艾米丽不得不入院治疗。高烧下的她产生了幻觉，问爸爸：“我房间里怎么有池塘？”经历了噩梦般的连续高烧后，艾米丽最终挣脱了死神的束缚重新醒了过来。
现在，Emily已经12岁，正在健康成长。她的体内仍然能检测到存活的CAR-T细胞。
▲12岁的艾米丽在家里后院捕捉萤火虫。（图片来源：华盛顿邮报）
“CAR-T疗法”如何实现？
“CAR-T疗法”作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法是一套结合个性化医疗、基因治疗以及细胞治疗的技术链，需要经过以下几个流程。
1.采集与分离：采集病人血液，分离血液成分提取免疫T细胞。
2.修饰：用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。
3.扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。
4.预处理：在回输之前对病人进行小剂量化疗预处理，使免疫系统能留出一些空间，让T细胞在里面更好地扩增。
5.回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。
6.监控：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。
CAR-T疗法过程：从患者体内分离出T细胞-对T细胞进行改造可以表达CAR蛋白来识别癌细胞-被改造的T细胞在体外扩增-大量经改造的T细胞被回输给患者（图片来源：MemorialSloanKetteringCancerCenter）
它对实体癌症作用一般，但是据诺华介绍，对于血液类癌症的缓解率超过80%。肿瘤是一种异质性疾病，也就是说哪怕都是白血病，不同的人患病的原因治疗的方法也都是不一样的，所以出现了痊愈的个例跟“癌症被彻底攻克”，中间差了十万八千里。
从目前的数据看，CAR-T的短期数据很好，但很快会复发。Juno的JCAR一期临床数据显示它在急性淋巴细胞白血病人身上的完全缓解率是87%，也就是说87%的患者治疗后找不到癌细胞了。但是这87%的患者中有大约60%很快就会复发，活过6个月的人只有59%。所以说还是有很多有局限的地方。相比传统的化疗有一些好的进展，但它还是有自身问题存在的，包括副作用比较大。
大量的T细胞攻击肿瘤细胞会在短时间内释放出大量的细胞因子，这个过程被称为“细胞因子风暴”，处理不好是会死人的。许多公司的技术也在试图控制体内CAR-T的量，希望在必要的时候它们能够“自杀”以避免强烈的副作用。
“在没有任何治疗办法的情况下，有一些副作用，但它能帮你延长寿命，所以你肯定会选择去做治疗。也就是说，这个疾病的恶性度比较高，或者说治疗手段太有限、副作用稍微能够接受的情况下，还是会选择接受治疗的。”对此，周毓说。
最后，还有个推广上的缺点。由于CAR-T目前只能用病人自身的免疫细胞来改造得到，所以成本不是一般人能够承受得起的。这就像你去买衣服跟要求裁缝根据你身材定制衣服，这中间的价格差异可想而知。
虽然在上面说了CAR-T各种各样的缺点，但它的出现确实给我们带来了很大的希望。
最后，国内类似治疗服务很乱，也缺乏有效监管。如果确实有需要接受CAR-T治疗，请务必向医生询问清楚，医院进行救治。并不是所有免疫疗法都是CAR-T。
参考来源：美国FDA